헌팅틴 수치 저하

⏱️5분 읽기 | 새로운 연구는 독성을 가진 짧은 형태의 헌팅틴인 HTT1a를 질병의 핵심 동력이자 헌팅턴병(HD)의 유망한 치료 표적으로 지목하고 있어.

새로운 1상 연구에서 피부 아래 주사로 투여되는 헌팅틴 감소 치료제 SRP-1005를 테스트하고 있어. 아직 초기 단계지만, 이 접근 방식은 HD 치료제 개발이라는 화살통에 중요한 새 화살 하나를 더하는 것이 될 수 있어.

⏱️10분 읽기 | 로슈가 2개의 HTT 저하 프로그램 개발을 중단하기로 한 결정은 실망스럽지만, 이야기가 거기서 끝나는 건 아냐. 수년간의 연구가 몇 가지 핵심 질문에 답했고, 많은 새로운 질문을 제기했으며, 차세대 HD 임상시험에 정보를 제공할 거야.

⏱️ 10분 읽기 | 로슈는 헌팅틴을 낮추는 ASO 약물 2종인 토미너센과 RG6496의 개발을 중단한다고 발표했어. 이는 HD 임상 연구의 중요한 한 장이 아쉽게 마무리됐다는 뜻이야.

⏱️ 6분 읽기 | 스카이호크의 SKY-0515 12개월 신규 데이터가 나왔고, cUHDRS를 구성하는 4가지 지표 모두가 기저치와 같거나 그 이상으로, 예상되는 자연 경과상의 감소를 뛰어넘었어. 게다가 미국 임상시험 사이트 확대에 대한 첫 소식도 있어.

⏱️6분 읽기 | PROTAC은 정밀 가지치기 도구처럼 작동해서, 건강한 형태는 그대로 두고 독성 헌팅틴 단백질만 잘라낸다. 세포와 HD 마우스에서 이런 표적 청소가 건강을 개선하고 질병 특징을 늦췄다.

⏱️ 9분 읽기 | 격동의 한 해를 보낸 후, uniQure는 FDA가 1/2상 연구 데이터를 미국에서 AMT-130 승인으로 이어질 수 있는 신청의 기반으로 사용하는 것에 동의했다는 고무적인 소식을 전했어.

치료 1년 차에 SKY-0515는 헌팅틴을 계속 낮추고 있으며 HD의 징후와 증상에서 고무적인 경향을 보여. 약물이 실제로 HD 진행을 늦추는지 확인하기 위해 더 큰 규모의 임상시험이 진행 중이야

⏱️ 6분 읽기 | AMT-130의 미국 규제 승인 절차는 여전히 복잡하지만, uniQure는 영국에서 헌팅턴병 유전자 치료제 승인을 추진할 계획을 발표했습니다. 이것이 무엇을 의미하고, 앞으로 어떤 일이 있을지 알아보세요.