임상시험

Skyhawk는 헌팅턴병 환자를 대상으로 한 SKY-0515 1/2상 임상시험의 15개월 데이터를 공유했습니다. 이 약물은 설계된 대로 작동하고 있으며, 헌팅턴병의 일부 증상에 도움이 될 수 있다는 고무적인 징후가 있습니다.

HD 치료를 위한 프리도피딘의 3상 PRECISE-HD 임상시험에서 첫 참가자에게 투약이 이뤄졌어. 이 연구는 약물이 가장 혜택을 볼 가능성이 큰 사람들에서 질병 진행을 늦출 수 있는지 시험해

새로운 1상 연구에서 피부 아래 주사로 투여되는 헌팅틴 감소 치료제 SRP-1005를 테스트하고 있어. 아직 초기 단계지만, 이 접근 방식은 HD 치료제 개발이라는 화살통에 중요한 새 화살 하나를 더하는 것이 될 수 있어.

임상 시험 데이터는 연구가 끝난 후에도 오랫동안 발견을 이끌어낼 수 있어. Prilenia는 2개의 HD 임상 시험에서 나온 위약군 데이터를 CHDI에 기부했어. 이는 연구자들이 위약 효과, HD 진행 및 미래의 임상 설계 등을 더 잘 이해하는 데 귀중한 자원이 될 거야.

⏱️10분 읽기 | 로슈가 2개의 HTT 저하 프로그램 개발을 중단하기로 한 결정은 실망스럽지만, 이야기가 거기서 끝나는 건 아냐. 수년간의 연구가 몇 가지 핵심 질문에 답했고, 많은 새로운 질문을 제기했으며, 차세대 HD 임상시험에 정보를 제공할 거야.

⏱️읽는 시간 10분 | 헌팅턴병(HD) 치료제 ANX005(탄루프루바트) 임상에서 긍정적인 결과를 발표한 지 4년 만에, Annexon이 공식적으로 결과를 발표했어. 안전하고 목표 지점에 도달했으며 일부 참가자에게 도움이 되었을 수도 있는데, 왜 다음 단계는 늦어지는 걸까?

⏱️ 10분 읽기 | 로슈는 헌팅틴을 낮추는 ASO 약물 2종인 토미너센과 RG6496의 개발을 중단한다고 발표했어. 이는 HD 임상 연구의 중요한 한 장이 아쉽게 마무리됐다는 뜻이야.

⏱️ 6분 읽기 | 스카이호크의 SKY-0515 12개월 신규 데이터가 나왔고, cUHDRS를 구성하는 4가지 지표 모두가 기저치와 같거나 그 이상으로, 예상되는 자연 경과상의 감소를 뛰어넘었어. 게다가 미국 임상시험 사이트 확대에 대한 첫 소식도 있어.

⏱️ 9분 읽기 | 격동의 한 해를 보낸 후, uniQure는 FDA가 1/2상 연구 데이터를 미국에서 AMT-130 승인으로 이어질 수 있는 신청의 기반으로 사용하는 것에 동의했다는 고무적인 소식을 전했어.

HD를 위한 새로운 임상시험이 진행 중이야. REGEN4HD 연구에서 첫 참가자가 투여를 받았는데, 이 연구는 신경 줄기세포 이식이 HD의 잠재적 치료법으로서 안전한지 테스트하는 거야.