임상시험

치료 1년 차에 SKY-0515는 헌팅틴을 계속 낮추고 있으며 HD의 징후와 증상에서 고무적인 경향을 보여. 약물이 실제로 HD 진행을 늦추는지 확인하기 위해 더 큰 규모의 임상시험이 진행 중이야

⏱️ 6분 읽기 | AMT-130의 미국 규제 승인 절차는 여전히 복잡하지만, uniQure는 영국에서 헌팅턴병 유전자 치료제 승인을 추진할 계획을 발표했습니다. 이것이 무엇을 의미하고, 앞으로 어떤 일이 있을지 알아보세요.

⏱️10분 읽기 | PTC Therapeutics가 매일 복용하는 HTT 저하 알약인 보토플람의 2년 데이터를 공유했어. 2단계 참가자들은 최대 52%의 질병 진행 둔화를 보였어. 데이터가 보여주는 것, 아직 빠진 것, 그리고 3상 임상시험 진행 상황을 알아봐.

⏱️ 10분 읽기 | 전체 기능 용량(Total Functional Capacity) 점수는 수십 년 동안 헌팅턴병 연구에서 사용되어 왔어. 이 점수가 무엇을 측정하고 무엇을 놓치는지, 그리고 왜 이 점수가 기대되는 임상 시험의 중심에 있는지 알아보자.

⏱️ 7분 읽기 | 손목 센서로 HD 환자들의 팔 움직임을 1주일 동안 추적했더니, HD가 있는 사람과 없는 사람을 구분할 수 있었어. 이런 기술은 임상시험에서 약물 효과를 측정하는 방식을 바꿀 수도 있어.

⏱️ 8분 독서 | 호주에서 경구용 헌팅턴병 치료제가 신속 승인 대상이 되었어. 아직 정식 승인은 아니지만, 이 1일 1회 복용 알약을 헌팅턴병 환자들에게 더 빨리 제공할 수 있는 길이 열린 거야.

⏱️ 10분 읽기 | FDA는 미국에서 헌팅턴병에 대한 AMT-130 승인 전에 더 많은 데이터를 원해. 2026년 3월, uniQure는 현재 1/2상 데이터가 기관에 충분하지 않다는 업데이트를 공유했어. 새로운 무작위 대조 임상시험이 필요할 수 있어.

⏱️ 6분 읽기 | Vico 테라퓨틱스의 헌팅턴병 치료제 VO659가 이제 연 2회만 투여하는 방식으로 시험 중이며, FDA는 올해 말 미국 임상시험 시작을 승인했어.

⏱️읽는 데 10분 | VIBRANT-HD 임상시험 결과가 이제 동료심사 학술지에 게재됐어. 이 시험은 경구약 브라나플람을 평가했는데, HTT를 낮췄지만 심각한 안전성 문제로 결국 시험이 중단됐어.

Skyhawk Therapeutics는 헌팅틴 수치를 낮추도록 설계된 약물 SKY-0515의 결과를 공유했습니다. 이 약물은 일반적으로 안전한 것으로 나타났으며, 가장 높은 용량에서 혈액 내 헌팅틴이 60% 감소했습니다. 이 데이터는 더 큰 규모의 임상 시험이 계속 진행됨에 따라 고무적인 진전입니다.